國內一支70萬的“救命藥”,國外只賣205元?醫保局回應

2020-08-10

一支特效的救命藥,國外只賣41澳元(約合205元人民幣),國內要賣70萬?

最近,一個自媒體發布的“求藥”信息受到了廣泛的關注。

文章稱,湖南一剛滿1歲男嬰因患上罕見病“脊髓型肌萎縮(SMA)”躺在醫院9個多月,急需特效藥救命,而特效藥諾西那生鈉注射液一支就需70萬元人民幣。這讓家境普通的男孩家庭瀕臨絕望。

國內一支70萬的“救命藥”,國外只賣205元?醫保局回應

諾西那生鈉注射液。圖據美通社

這究竟是什么藥?為何國內外差距這么大?

看到網上的“求藥”信息,為了弄清楚諾西那生鈉在國內的定價情況,廣東一位母親歐陽女士向國家藥品監督管理局提交了公開諾西那生鈉定價等相關信息的申請。

國內一支70萬的“救命藥”,國外只賣205元?醫保局回應

提交的公開信息申請表

除了這位市民,還有一名律師也曾以此方式向國家藥監局申請公開相關定價信息,國藥監對此回復這名律師稱,該藥品的定價不屬于國藥監的受理范圍,建議向國家發改委申請信息公開,同時也表示藥品定價乃是市場行為。

“脊髓性肌萎縮癥”是什么病?

諾西那生鈉注射液是什么藥?

為何藥價如此昂貴?

該藥在國內外市場真的售價懸殊嗎?

國內患者用藥價格是否有望下降?

國內一支70萬的“救命藥”,國外只賣205元?醫保局回應


焦點一:脊髓性肌萎縮癥是什么病?

據國家兒童醫學中心、北京兒童醫院神經內科主任醫師呂俊蘭介紹,脊髓性肌萎縮癥(SMA)對兒童是一種致命疾病,通常有80%的Ⅰ型患者不能活過2歲;Ⅱ型患者行走困難且常伴有嚴重的肺炎并發癥;Ⅲ型雖然不會影響壽命,但患者會全身無力,給其和家庭造成巨大的疾病負擔和精神痛苦。

湖南省兒童醫院神經內科副主任醫師吳麗文稱,這種疾病以脊髓和下腦干中運動神經元變性、丟失為特征,是一種遺傳性神經肌肉疾病類的罕見病。

專家表示,我國SMA在新生兒中發病率約為1/6000到1/10000,目前約有SMA患者3萬多名,但新生兒中的致病基因攜帶率約為1/50,危險性很高,因此進行大規模產前篩查非常重要。

焦點二:諾西那生鈉注射液是什么藥?

諾西那生鈉注射液(Nusinersen)是全球首個獲批的SMA治療藥物,截至2020年6月30日,諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區獲批,并在40多個國家和地區獲得了報銷。

專家介紹,諾西那生鈉注射液是嬰兒、兒童和成人5q型脊髓性肌萎縮癥的反義核苷酸治療藥物,也是國內首個獲批治療脊髓性肌萎縮癥的進口藥物。醫生通過鞘內注射(通過腰穿將藥物注射到體內)的方式,給患者用藥。

吳麗文告訴記者,患兒在確診后需盡早用藥:第一年需要注射6次藥物,頭2個月需注射4針;之后每4個月需注射1針。

吳麗文說,部分患兒在注射用藥后,運動能力有一定程度恢復。湖南一名2歲11個月大的患兒諾諾今年5月開始注射該藥,目前已注射4次。治療后,諾諾的運動能力得到較好恢復。

“從治療上來講,諾西那生鈉注射液的確有用,但并不能完全逆轉病情。”呂俊蘭提醒稱。

焦點三:為何藥價如此昂貴?

記者了解到,諾西那生鈉注射液于2019年被批準進口上市,目前未納入醫保,由患者自費承擔。在國內,該藥每單位價格為69.97萬元。

根據2019年新修訂的藥品管理法,藥價不再由政府定價,而以市場調節為主,通過醫保集中招標采購來發揮作用。南開大學法學院副院長、藥品法專家宋華琳說,罕見病患者人數少,具有臨床不確定性,因此藥物研發成本高,藥品價格昂貴。個別藥企往往由于技術領先獲得定價優勢地位,這并不一定違反我國反壟斷法或藥品監管相關法律法規。

他認為,罕見病進醫保屢屢引發關注的深層原因,是由于目前醫保類型能涵蓋的罕見病種類有限,且我國現階段商業醫保仍有待完善,罕見病患者的醫療需求難以完全滿足。

焦點四:該藥在國內外市場是否售價懸殊?

真相:41澳元是醫保報銷后的價格

網絡傳言該藥“在澳洲售價僅41美元,約合人民幣280元”“在日本近乎免費”,并稱“我們的醫院暴利居然到了如此駭人聽聞的程度”等。

記者核實發現,所謂的41美元實則是41澳元。而這款藥賣41澳元是有“前提”的。

據澳大利亞藥品福利計劃(The Pharmaceutical Benefit Scheme - PBS)官網的公開信息顯示,諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃,藥品的政府采購單支價格為11萬澳元(約合55萬元人民幣),患者自付費用為41澳元。

也就是說,41澳元(約合205元人民幣)不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價格,而是政府報銷后的自費價格。

國內一支70萬的“救命藥”,國外只賣205元?醫保局回應

△澳大利亞藥品福利計劃官網顯示,諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃,患者自付單支費用為41澳元。

另據記者了解,日本不久前將相關藥物納入醫療保障范圍,患者只需按該國整體醫保政策承擔相對低廉的費用。但該藥物本身仍為高價藥。

記者還發現,全球將該藥納入公費醫保的國家有限。在美國,該藥每支售價12.5萬美元。在加拿大,一位當地居民告訴記者,就職公司為其購買了商業保險之后,使用該藥也需自費支付5700多美元每單位,并不便宜。據悉,大部分歐洲國家未將其納入公費醫保范圍。

而在中國,剛引進不久的諾西那生鈉注射液目前仍屬于自費藥物。

8月6日,諾西那生鈉注射液的研發和制造商渤健(BioGen)在微信公眾號“渤健生物”上發表聲明:

“根據國家相關規定,參加2019年國家醫保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批,不符合參加2019年國家醫保談判的條件,因此并未參加2019年國家醫保談判。”

國內一支70萬的“救命藥”,國外只賣205元?醫保局回應

“渤健生物”微信公眾號聲明

諾西那生鈉注射液的價格是由藥企自行定價,在每個國家的價格存在一定出入,該藥目前在國內處于市場壟斷的情況,價格一直居高不下,也曾在各國受到過“價格過高”的批評。

焦點五:國內患者用藥價格是否有望下降?

醫保局:已被納入醫保談判日程

專家表示,因罕見病發病率低,藥品用量極少,價格昂貴,一一納入帶量采購實現降價難度不小。如何減輕這類患者的醫療費用壓力,目前仍是個難題。

記者了解到,2019年中國初級衛生保健基金會啟動了“脊活新生-脊髓性肌萎縮癥SMA患者援助項目”,為符合項目申請條件的患者提供援助藥物。患兒家屬可以申請參加援助項目,第一年大概能以140萬元價格注射6支原價每支70萬元的藥物。

專家表示,希望有關部門能夠研究辦法,通過醫保等綜合手段切實減輕該病患者的醫療負擔。改善罕見病患者治療與生存狀況需要國家、社會組織、醫療機構和患者共同努力。

多名專家認為,高價罕見病藥產生有其特殊性,目前無論是用集中采購談判還是納入醫保方式,推動其降價均有現實困難。

湖南省衛生部門相關負責人表示,此前一些罕見病用藥問題得以成功解決,是因為我國人口基數大,部分病種的罕見病患者并不“罕見”,醫保部門可以利用以量換價等價格談判手段,促成企業降價,與現行保障制度形成共同利益。但從長遠來看,還有很多罕見病新藥臨床總量少,很難議價。因此真正解決罕見病用藥難、用藥貴的問題,需要積極發展商業保險,綜合利用慈善、救助等社會資源為患者減負,有關部門還應加快仿制藥研發和一致性評價,從根本上提高相關藥品的可及性。

據紅星新聞報道,國家醫保局信訪辦工作人員表示,諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來,已被納入醫保談判日程,國家希望和相關藥企業談判,將藥物價格降下來,進而滿足SMA患者的需要。

但是藥物價格下不來,就沒辦法進入到醫保目錄。

為何藥企價格不下降,就無法納入醫保呢?國家醫保局信訪辦工作人員進一步向記者解釋稱,由國家醫保局制定的醫保目錄適用于全國各地,因此需確保進入醫保目錄的藥各地方都能用得起。“此類罕見病藥物一旦納入醫保目錄后,對于欠發達地區來說,基金用于支付高價罕見病后,其他基礎疾病可能保障不了,后續還可能會造成地方經濟壓力,所以最根本的解決方式就是國家和藥企談判,將價格談下來。”

來源:中國網

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